Impressioni dal webinar di EHA European Huntington Association dal titolo «Coinvolgimento dei familiari nello sviluppo di medicinali: a che punto siamo?»

Mercoledì 14 ottobre 2020 abbiamo partecipato alla conferenza online organizzata da EHA.

Come speaker sono stati chiamati alcuni membri di HD-COPE. Si tratta un’alleanza di associazioni di tutto il globo nata nel 2017 che si occupa di rappresentare la voce dei pazienti e familiari per essere attivamente coinvolti dall’industria farmaceutica a scopo di migliorare i trial clinici. Dei membri di HD-COPE erano presenti Rob Haselberg (Olanda), Cristina Ferreira (Portogallo), Steve Duckett (Inghilterra), Ann Lennon Bird (Irlanda), Dina De Sousa (Scozia). L’obiettivo di questo webinar era parlare con loro dello “sviluppo di medicine” e così conoscere il loro pensiero sui diversi approcci terapeutici sotto sperimentazione.

Rob Haselberg ha fatto il punto sullo stato attuale della ricerca sulle possibili terapie. Ci ha detto che ad oggi esistono 8 diversi trial che si differenziano per molte caratteristiche significative sollevano varie riflessioni. Ad esempio, i modi di somministrazione del possibile farmaco sono diversi perché alcuni usano una via intracraniale altri intratecale ed altri ancora orale. Un altro fattore molto importante riguarda la tempistica perché alcune sono nella fase preclinica ( non ancora testate su esseri umani) mentre uniQure e Wave sono già alla fase clinica e solo Roche è allo step clinico conclusivo della fase 3. Si prevede, inoltre, che l’immissione sul mercato arriverà nel 2023. HD-COPE vuole che i farmaci arrivino il prima possibile ai pazienti.

Visto lo scenario ottimistico di una possibile terapia una delle questioni pressanti per HD-COPE riguarda la decisione del momento giusto per avviare la somministrazione dei farmaci. È giusto che un paziente già in fase molto avanzata riceva la terapia e prolunghi la sua esistenza? O ancora, è giusto che il farmaco sia somministrato il prima possibile magari prima ancora che la malattia sorga? È giusto che un premanifest sia obbligato a un trattamento per sempre da quando gli è somministrato il farmaco? Sarebbe meglio ritardare o anticipare?

Sono queste alcune delle riflessioni molto interessanti che sono abbiamo condiviso insieme. Sarebbe stato interessante fare un approfondimento ulteriore non esclusivamente scientifico perché questi temi riguardano la vita dell’uomo e soprattutto l’etica.