Negli ultimi mesi abbiamo avuto il piacere di leggere tre comunicazioni positive da parte delle case farmaceutiche riguardo le nuove sperimentazioni in atto.
Parliamo di:
- uniQure: terapia genetica con cui si è osservato un rallentamento della progressione della malattia di Huntington.
- PTC Therapeutics: molecola assunta per via orale, ad un anno dall’inizio dello studio evidenzia un trend di riduzione della proteina huntingtina mutata (mHTT) nel sangue e nel liquido cerebrospinale (CSF). La Fondazione LIRH partecipa a questa a questa sperimentazione, la quale è ancora in atto.
- Skyhawk Therapeutics: una molecola assunta per via orale che oltre ad abbassare l’huntingtina potrebbe anche aiutare a prevenire l’espansione somatica.
Tutte hanno evidenziato risultati promettenti nelle prime fasi 1 o 2 della ricerca clinica. Nonostante siano dati preliminari, siamo speranzosi che questi risultati positivi si mantengano anche nelle fasi successive e senza effetti collaterali.
