Negli ultimi mesi abbiamo avuto il piacere di leggere tre comunicazioni positive da parte delle case farmaceutiche riguardo le nuove sperimentazioni in atto.

Parliamo di:

  • uniQureterapia genetica  con cui si è osservato un rallentamento della progressione della malattia  di Huntington.
  • PTC Therapeutics: molecola assunta per via orale, ad un anno dall’inizio dello studio evidenzia un trend di riduzione della proteina huntingtina mutata (mHTT) nel sangue e nel liquido cerebrospinale (CSF). La Fondazione LIRH partecipa a questa a questa sperimentazione, la quale è ancora in atto.
  • Skyhawk Therapeutics: una molecola assunta per via orale che oltre ad abbassare l’huntingtina potrebbe anche aiutare a prevenire l’espansione somatica.

Tutte hanno evidenziato risultati promettenti nelle prime fasi 1 o 2 della ricerca clinica. Nonostante siano dati preliminari, siamo speranzosi che questi risultati positivi si mantengano anche nelle fasi successive e senza effetti collaterali. 

 

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